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La medicina genomica può salvare migliaia di vite, ma a che costo?

Vent’anni fa chi soffriva di malattie genetiche aveva poche speranze di vita. Oggi, grazie alla ricerca e ai farmaci è possibile trattare malattie letali, ma il prezzo delle cure è da capogiro.

di Tommaso Tautonico

martedì 20 agosto 2024
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Milioni di persone in tutto il mondo soffrono di malattie genetiche. Spesso sono il risultato di scelte di vita sbagliate, a volte sono legate al contatto con virus o batteri, altre volte semplicemente al nostro Dna. Vent'anni fa la maggior parte dei pazienti affetti da malattie genetiche comuni, come l’anemia falciforme o la talassemia, aveva poche speranze di una cura. Fortunatamente gli sviluppi nella medicina genomica promettono di trattare (e potenzialmente curare) alcune malattie fatali. Ma, sottolinea l’Economist, il loro costo è da capogiro, arrivando in alcuni casi a più di tre milioni di dollari per un solo trattamento. Secondo l’Aspen Institute, un think tank dedicato alla discussione e all’approfondimento di temi strategici per la società contemporanea, entro il 2031 l'America potrebbe spendere 30 miliardi di dollari all'anno in terapie geniche e cellulari per curare circa 550mila persone. Nei prossimi anni sarà necessario trovare un equilibrio tra costi, profitti delle aziende farmaceutiche e governi.  

Le aziende farmaceutiche insistono sul fatto che il prezzo è giustificato. Creare nuovi medicinali è costoso, pieno di rischi e una volta inventati e approvati, questi trattamenti sono complicati da realizzare. Le aziende sostengono che i trattamenti alleviano grandi sofferenze e che, se i loro effetti durano, una singola cura può risparmiare la spesa sanitaria a lungo termine di una malattia cronica che altrimenti verrebbe sostenuta per tutta la vita del paziente che ne soffre.

Laddove i governi pagano l'assistenza sanitaria, il costo delle terapie geniche sarà distribuito sull'intera popolazione. Ma in Paesi come l’America, la situazione è più complessa. Alcuni piani assicurativi, ad esempio, non sono in grado di sostenere i costi dei nuovi farmaci. Per questo, gli scenari futuri che potrebbero delinearsi sono diversi. Le assicurazioni potrebbero pagare un trattamento a rate, o dover unire le forze con altre assicurazioni per gestire trattamenti specifici. Sempre in America, decine di migliaia di persone con anemia falciforme sono coperte da Medicaid, un piano assicurativo sanitario per i più poveri, amministrato dai governi statali. Per compensare i costi, il governo sta tentando un progetto pilota per coordinare la copertura tra stati diversi. Un altro esempio futuro potrebbe arrivare dal modello “Netflix”, dove le piccole assicurazioni pagano una quota di abbonamento in cambio di qualsiasi terapia che un produttore metta in circolazione.

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La storia ci insegna che il costo dei nuovi medicinali può diminuire nel tempo con i progressi della tecnologia. Il costo degli anticorpi monoclonali è diminuito di quasi 50 volte in 20 anni dal 1998. Qualcosa di simile dovrebbe accadere nei prossimi anni con i medicinali genomici.

Il problema è che, anche se i costi dovessero diminuire, le aziende farmaceutiche hanno troppi pochi incentivi per abbassare i prezzi. Una volta che un farmaco è stato stabilito come "standard” per una determinata cura e non ci sono altri fornitori, persino i governi avranno poco potere contrattuale. Gli Stati, tuttavia, possono usare la loro influenza in altri modi. In futuro, potrebbero semplificare le normative per rendere più facile l'ingresso di altre aziende nel mercato, oppure offrire incentivi finanziari, come crediti d'imposta o premi per incentivare l'invenzione di trattamenti simili, e altrettanto efficaci, come quelli più costosi.

Grazie agli investimenti pubblici in alcune tecnologie rivoluzionarie, le terapie geniche possono fare miracoli. Una nuova ondata di ricerca finanziata con fondi pubblici potrebbe essere necessaria per raggiungere nuove scoperte, con meno soldi.

Copertina: Ousa Chea/unsplash