Si avvicinano le medicine a base di Crispr

Dopo numerosi test, i farmaci e le soluzioni tecnologiche di editing genetico saranno usate sugli umani. Per il premio Nobel Jennifer Doudna non bisogna superare un confine: modifiche genetiche ereditate dai discendenti.

di Luca De Biase

Un eccesso di colesterolo è un grave pericolo per la salute. La Verve Terapeutics sta costruendo una soluzione basata su minuscole palline che vengono iniettate nel sangue e che si aprono quando arrivano nel fegato: a quel punto liberano un sistema di editing genetico che modifica il gene PCSK9 in modo che smetta di produrre il colesterolo pericoloso. L’anno scorso l’azienda ha presentato i suoi esperimenti su animali e conta di procedere nella ricerca fino a curare gli umani con questo sistema. Intanto, la Crispr Therapeutics, una società svizzera, sta progettando un test nel quale impianta cellule modificate con Crispr che sono in grado di rilasciare insulina in modo da curare il diabete senza costringere i pazienti a continue iniezioni e test della glicemia. Si avvicina dunque il momento in cui si dovrà decidere in che modo i farmaci e le soluzioni tecnologiche basate sull’editing genetico saranno usate sugli umani.

Jennifer Doudna, una delle scienziate premiate con il Nobel per avere reso la tecnica del Crispr-Cas9 utilizzabile è convinta che il confine da non superare in questo genere di utilizzo della sua tecnologia sia semplice: si possono modificare i geni degli individui, ma non in modo che diventino modifiche destinate a essere ereditate dai loro discendenti. La biografia di Doudna scritta da Walter Isaacson, intitolata “The code breaker: Jennifer Doudna, gene editing, and the future of the human race” (Simon & Schuster, 2021) è una lettura da non perdere. L’Unione Europea si sta occupando di questi argomenti. I primi segnali che vengono dalla Commissione dimostrano la volontà di approfondire tempestivamente tutta la questione.

di Luca De Biase, giornalista

Lunedì 10 Maggio 2021